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为了帮助将儿童罕见肌肉疾病的治疗方法更快地推向市场，总部位于柏林的初创公司 MyoPax(从马克斯德尔布吕克中心和柏林夏里特医疗大学衍生出来的公司)现已获得食品和药物管理局的支持(FDA)。该公司已获得 FDA 的孤儿药资格(ODD)和罕见儿科疾病资格(RPDD)，这两项资格都具有多种监管和财务优势，包括快速审批地位以及最终的市场独占权。

但首先，研究人员必须在 Charité 赞助的临床试验中测试他们的新治疗方法。德国联邦教育和研究部以及 Else Kröner-Fresenius 基金会的 ForTra gGmbH 正在资助该试验，该试验将于秋季从第一批患者开始，并应于 2026 年完成。

多年研究的成果

FDA 选择的创新肌肉干细胞技术基于 Simone Spuler 教授和她在实验和临床研究中心 (ECRC) 的肌肉实验室团队的多年研究，该中心是马克斯德尔布吕克中心和 Charité 的联合机构。Spuler 去年与 Verena Schöwel-Wolf 博士一起创立了 MyoPax。他们的目标是开发针对目前无法治愈或尚无足够治疗方法的局部肌肉缺陷、急性肌肉萎缩和遗传性肌营养不良症的疗法。

该团队希望通过干细胞疗法帮助患有尿道外翻综合症 (EEC) 的儿童。这种罕见的先天性疾病的特点是通常中空的膀胱倒置并像腹壁上的板一样张开。除了腹肌、骨盆骨、尿道和外生殖器畸形外，膀胱括约肌也仍然发育不全。这种肌肉缺陷是由于胚胎发育过程中细胞迁移延迟造成的，并导致终身失禁。大约每 11,000 名儿童中就有一名患有 EEC，目前这些畸形已通过手术矫正。通常，需要进一步手术来改善膀胱功能。然而，在 MyoPax 的新型干细胞疗法的帮助下，膀胱括约肌可以重建，

“获得 FDA 的认可是我们工作中的一个重要里程碑，”Spuler 说。“它证实了我们的新治疗方法有潜力改善患有 EEC 和其他肌肉疾病的年轻患者及其父母的生活。”

Spuler 凭借她的第二家公司 MyoPax丹麦 ApS 已被哥本哈根生物创新研究所 (BII) 基金会的孵化器计划接纳，该计划提供财务和战略支持，帮助公司跟上国际竞争的步伐。与此同时，MyoPax 正在准备向扩张。